علاج جيني يعيد السمع لأطفال

أشار باحثون إلى أن علاجًا جينيًا يتم تطويره بواسطة شركة صينية قد أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صمم خلقي، مما يدعم الأدلة على فعالية مثل هذه العلاجات. وفقًا لتقرير نشرته مجلة “ذا لانسيت” الطبية، شهد خمسة من ستة أطفال صغار يعانون من صمم حاد تحسنًا في حاسة السمع وتحسنًا في التعرف على الكلام بعد 6 أشهر من العلاج الذي تطوّرته “ريفريشجين ثيرابيوتكس”.

كان جميع الأطفال يعانون من صمم حاد ناتج عن طفرات في جين أوتوفيرلين (Otoferlin)، وهو بروتين أساسي لنقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ. الأبحاث السابقة أظهرت أن طفرات في هذا الجين تمثل نسبة من 2% إلى 3% من حالات الصمم الخلقي.

تم استخدام فيروس غير ضار لحمل نسخة من الجين البشري في تدخلات جراحية أجريت في مستشفى العيون والأنف والأذن والحنجرة بجامعة فودان. وبعد 26 أسبوعًا، أظهرت النتائج تحسنًا في السمع وفهم الكلام لدى خمسة من الأطفال، ولم تظهر أي آثار جانبية طويلة المدى إلى حد كتابة هذا التقرير.

وعلى الرغم من التحسن البارز في خمس حالات، فإن الباحثين ليسوا واثقين من سبب عدم استجابة الطفل السادس للعلاج، وأحد التفسيرات المحتملة هي احتمال تسرب بعض محلول العلاج الجيني من الأذن الداخلية أثناء الجراحة أو بعدها.